ჯანდაცვის მსოფლიო ორგანიზაციის მიხედვით, იშვიათ დაავადებად მიიჩნევა დაავადება, რომლის გავრცელების სიხშირე 1:2000-ზე მცირეა.
იშვიათი დაავადებები აერთიანებს 10 000-მდე სხვადასხვა დიაგნოზს ან მდგომარეობას, რომელთა დაახლოებით 70% გენეტიკურია და უმეტესად, ბავშვთა ასაკში ვლინდება.
მათ ახასიათებს ქრონიკული, ხშირად მძიმე მიმდინარეობა. უმრავლეს შემთხვევებში დაავადება სიცოცხლისთვის საშიშია ან იწვევს შეზღუდული მდგომარეობის ფორმირებას და საჭიროებს მულტიდისციპლინურ მართვას.
მიუხედავად იმისა, რომ ცალკეული დაავადებით ცოტა ადამიანია დაავადებული, საზოგადოებრივ ჯანდაცვაზე იშვიათი დაავადებების ტვირთი უაღრესად საყურადღებოა.
საერთაშორისო სტატისტიკის მიხედვით, საქართველოში იშვიათი დაავადების მქონე 130,000 – 200,000-მდე პაციენტი უნდა იყოს, რადგან ეპიდემიოლოგიური გათვლებით, ნებისმიერი ქვეყნის მოსახლეობის დაახლოებით 3.5%-დან 5.9%-მდე იშვიათი დაავადების მატარებელია.
თუმცა მათი დიდი უმრავლესობა საერთოდ არ არის დიაგნოსტირებული. შესაბამისად, არ არსებობს ვალიდური სტატისტიკა და ერთიანი, სრულყოფილი ეროვნული რესტრი.
დაავადების მატარებელი პაციენტების უმრავლესობა არის ბავშვი, რომლებიც ხშირად იქცევიან ჯანდაცვის სისტემის „ობოლ“ პაციენტებად, რომლებიც ვერ იღებენ დროულ დიაგნოზს, მკურნალობას და ვერ სარგებლობენ კვლევითი შესაძლებლობებით.
ეს განსაკუთრებით მწვავედ გამოჩნდა აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვებისა და მათი ოჯახების პროტესტის დროს. ივანიშვილის რეჟიმს არ აღმოაჩნდა ნება და კომპეტენცია, ღირსეულად გამკლავებოდა დაავადების მქონე ბავშვებისა და მათი ოჯახებისთვის ამ მართლაც სასიცოცხლო ჯანდაცვის გამოწვევას.
რეჟიმი თვეების განმავლობაში ჯერ ბავშვების ოჯახებს ატყუებდა, შემდეგ კი მთელ საზოგადოებას. ახლადაკრედიტირებული მედიკამენტის Voxzogo-ს შესახებ ივანიშვილის პრემიერმინისტრმა და ჯანდაცვის სამინისტრომ არაერთი საჯარო ტყუილი თქვეს.
წამალზე რომელსაც აშშ-ის წამლისა და საკვების ადმინისტრაციამ (FDA), ასევე ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA) 2021 წელს ავტორიზება მიანიჭა და რომელსაც შეერთებული შტატების, ესპანეთისა და გერმანიის სახელმწიფო პროგრამები უკვე ფარავდნენ, რეჟიმმა განაცხადა, რომ მთელ მსოფლიოში არცერთი სახელმწიფო პროგრამა Voxzogo-თი მკურნალობას არ აფინანსებდა, შემდეგ კი მედიკამენტი სახიფათოდ შერაცხეს და მისი არშემოტანა მკურნალობის თანმდევი რისკებით ახსნეს.
ცხადია, პროტესტის მონაწილე დედების და საზოგადოების მნიშვნელოვანი წარმატებაა, რომ ივანიშვილის რეჟიმმა უკან დაიხია და აქონდროპლაზიით დაავადებულთა მშობლებს მათი შვილების მკურნალობის გარანტიები მისცა, თუმცა ამ წარმატებით იშვიათი დაავადებების მქონე მოქალაქეების პრობლემა არ ამოიწურა.
აქონდროპლაზიის კრიზისიდან სამი წლის თავზე პროტესტს მიმართეს დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე ბავშვების მშობლებმაც. ისინი ამ დრომდე მოითხოვენ ახალი მედიკამენტის შემოტანას, რომელიც გენური თერაპიის გზით დაავადების პროგრესირებას მნიშვნელოვნად აფერხებს.
საქართველოში ამ დაავადების მქონე 90-მდე ბავშვია დიაგნოსტირებული, რომელთაგან დაახლოებით 12–15-ისთვის შეიძლება იყოს ე.წ. exon-skipping გენური თერაპია ეფექტური.
იმის გამო, რომ სახელმწიფოს არ აქვს იშვიათი დაავადებების მართვის ხედვა, მოქალაქეებს და მათ ოჯახებს ყოველი ახალი კრიზისის დროს ხელახლა უწევთ ბრძოლა სიცოცხლისა და ჯანმრთელობისთვის.
გასათვალისწინებელია ისიც, რომ ყველა იშვიათი დაავადების სრულყოფილი დაფარვისთვის საჭირო 1.3–2.5 მილიარდი ლარის მობილიზება ჩვენი ტიპის ქვეყნისთვის პრაქტიკულად შეუძლებელია. ბევრი ევროპული ქვეყანაც კი დამოუკიდებლად ვერ უმკლავდება ამ გამოწვევას.
აუცილებელია, რომ სახელმწიფოს ჰქონდეს იშვიათი დაავადებების მართვის მკაფიო ხედვა და გეგმა, განსაკუთრებით იმის გათვალისწინებით, რომ იშვიათი დაავადების მქონე პაციენტებისთვის მთელ მსოფლიოში პრობლემურია მკურნალობაზე წვდომა, ცოდნის, რესურსებისა და ინფრასტრუქტურის სიმცირის გამო.
ჩვენ გთავაზობთ იშვიათი დაავადებების შესახებ ფედერალისტების ჯანდაცვის პოლიტიკის ხედვას:
იშვიათი დაავადებების შესახებ ფედერალისტების ხედვა
იშვიათი დაავადებების ეფექტური კონტროლისთვის მნიშნველოვანია, შეიქმნას ერთიანი ეროვნული რეესტრი და მოხდეს დიაგნოზების, სტრუქტურის, პათოლოგიათა განაწილების და დაავადებულთა რეალური რაოდენობის ადეკვატური აღწერა.
სახელმწიფო ბიუჯეტი სწორედ ამ მონაცემების საფუძველზე უნდა დაიგეგმოს, თუმცა სახელმწიფო ხარჯებს სრულად ვერ დაფარავს.
იშვიათი დაავადებების დიაგნოსტირებისა და მკურნალობის პროცესში უნდა მონაწილეობდნენ ფარმაკოლოგიური კომპანიები, საქველმოქმედო ფონდები და საერთაშორისო პროფესიული გაერთიანებები, რომლებიც ჯანდაცვის ამ მიმართულებას ფარავენ.
რეესტრის არარსებობის პირობებში არც ფარმაცევტული კომპანიები და არც საერთაშორისო ფონდები საქართველოთი არ ინტერესდებიან და იშვიათი დაავადების მატარებელ მოქალაქეებსაც წართმეული აქვთ პროგრამებში მონაწილეობის შესაძლებლობა.
ფედერალისტების პირველადი ამოცანა იშვიათ დაავადებებთან მიმართებით სწორედ ერთიანი ეროვნული რეესტრის შექმნა იქნება, რადგან ის იძლევა წვდომას უაღრესად ძვირადღირებულ კვლევებსა და მედიკამენტებზე, რომელსაც სახელმწიფო სახსრები ფიზიკურად ვერ გაწვდება.
ამასთან, რეესტრის შექმნის პროცესს ევროპის არაერთი ქვეყნის ფინანსური მხარდაჭერა ექნება. არსებობს ევროკავშირის ფონდებიც, რომელიც გამართული სისტემის შესაქმნელად პარტნიორ ქვეყნებს ასეულობით მილიონი ევროს დახმარებას სთავაზობენ.
ეროვნული რეესტრი უზრუნველყოფს:
- დაავადებების და პაციენტების ზუსტ სტატისტიკას
- ბიუჯეტის სწორად განაწილებას
- საერთაშორისო კვლევებში ჩართვის შესაძლებლობას
ამასთან, მნიშვნელოვანია რეესტრის ინტეგრაცია საერთაშორისო პლატფორმებთან, როგორიცაა Orphanet, რაც პაციენტებისთვის დამატებით გააუმჯობესებს დიაგნოსტიკასა და მკურნალობაზე წვდომას.
წამლის შემოტანა
მცირე რაოდენობის გამო ფარმაცევტული ბიზნესისთვის იშვიათი დაავადებების სამკურნალო მედიკამენტები კომერციულად საინტერესო არ არის. ამას გარდა, დაავადების მქონე პაციენტების რაოდენობაც საკმაოდ მცირეა, ამიტომ სანდო, ყოვლისმომცველი კვლევები თითქმის არ ტარდება.
ამასთან, წამლის რთული ტექნოლოგიისა და ბაზრის სიმცირის გამო იშვიათ დაავადებათა მედიკამენტების ფასი მნიშვნელოვნად აღემატება სხვა მედიკამენტების ფასს.
ევროკავშირის სტანდარტით, მედიკამენტი ბაზარზე დაიშვება იმ შემთხვევაში, თუ მას ხარჯთეფექტურობის ანალიზი აქვს გაკეთებული.
სამწუხაროდ, იშვიათ დაავადებათა მედიკამენტების ხარჯთეფექტურობა ძალიან დაბალია, ამიტომ ევროკავშირის ქვეყნებმა გადაწყვიტეს, არ გაითვალისწინონ ხარჯთეფექტურობა ნებართვის გაცემისას და მედიკამენტი ბაზარზე დაუშვან მას მერე, რაც ის მესამე ფაზის კვლევებს გაივლის.
იგივე სტანდარტით უნდა იხელმძღვანელოს ქართულმა ჯანდაცვის სისტემამ. მედიკამენტი უსაფრთხოების მესამე კვლევის გავლის შემდეგ უნდა იყოს დაშვებული.
მკურნალობა
იშვიათი დაავადებების შესახებ ეფექტური ჯანდაცვის პოლიტიკის შესამუშავებლად, აუცილებელია მაქსიმალურად განსაზღვრული დეფინიციების შემოტანა.
სახელმწიფო მკაფიოდ უნდა განმარტავდეს იშვიათ დაავადებათა კრიტერიუმებს.
თითოეული დაავადებისთვის უნდა დაინერგოს საუკეთესო კლინიკური პრაქტიკის პროტოკოლები, რომლებიც ხარისხის კონტროლის ერთ-ერთი მთავარი მექანიზმი იქნება.
კერძო ფონდებსა და ფარმაცევტულ კომპანიებთან თანამშრომლობის გზით, ადეკვატური რეესტრის არსებობის პირობებში, საქართველოს მოქალაქეებს ექნებათ შესაძლებლობა იშვიათ დაავადებათა საერთაშორისო კვლევებში ჩაერთონ.
მიუხედავად იმისა, რომ კვლევის ეტაპზე მყოფ მედიკამენტებს უვნებლობის უმაღლესი ტესტი არ აქვთ გავლილი, იშვიათი დაავადების მქონე მოქალაქეებს და მათ ოჯახებს უნდა ჰქონდეთ არჩევანი, ჯანმრთელობის მყისიერი გამოწვევების შეფასებით, თავად გადაწყვიტონ სურთ თუ არა, მკურნალობის ამა თუ იმ შესაძლებლობის გამოყენება.
ამასთან, მნიშვნელოვანია თანამშრომლობა პარტნიორ სახელმწიფოებთან რეგიონული შესყიდვებისთვის, რათა საქართველომ სხვა ქვეყნებთან ერთად შეიძინოს ძვირადღირებული მედიკამენტები და შეღავათიან ფასად შეძლოს მისი ქვეყანაში შემოტანა.
ამ მხრივ, ქართველი პაციენტებისთვის ძვირადღირებულ მედიკამენტებსა და კვლევებზე წვდომას მნიშვნელოვნად გააიაფებს და გაამარტივებს საქართველოს ევროკავშირში ინტეგრაცია.
ევროკავშირში არსებობს არაერთი პროგრამა, პლატფორმა თუ ქსელი, რომელიც იშვიათი დაავადებების მატარებელ მოქალაქეებს სასიცოცხლო მნიშვნელობის სერვისებზე გამარტივებულ წვდომას აძლევს.
მაგალითად, „ევროპული რეფერენტული ქსელები“ (ERNs) აერთიანებს საუკეთესო ექიმებსა და მკვლევრებს მთელი ევროპის მასშტაბით, რაც პაციენტებს საშუალებას აძლევს, საკუთარი ქვეყნიდან გაუსვლელად მიიღონ უმაღლესი დონის სამედიცინო კონსულტაცია.
ამასთან, ევროკავშირის საერთო შესყიდვების მექანიზმები და მასშტაბური კვლევითი ფონდები (როგორიცაა Horizon Europe) მილიარდობით ევროს ახმარენ იშვიათი მედიკამენტების შექმნასა და ხელმისაწვდომობას.
შესაბამისად, საქართველოს ინტეგრაცია ევროპულ სტრუქტურებში არის ჩვენი პაციენტების ზუსტი დიაგნოსტირების, ხარისხიანი მკურნალობის და სიცოცხლის გადარჩენის ყველაზე სწრაფი გარანტია.
კერძო ინიციატივისა და ქველმოქმედების ხელშეწყობა
ფედერალისტების რეფორმით, კერძო კომპანიებს და ფონდებს, რომლებიც იშვიათი დაავადების კვლევასა და მკურნალობაში ჩადებენ ინვესტიციას, საგადასახადო შეღავათები დაუწესდებათ.
საგადასახადო შეღავათი განისაზღვრება კერძო კომპანიის მიერ ჩადებული ინვესტიციის მოცულობის შესაბამისად.
ჯანდაცვის სისტემამ აუცილებლად უნდა ითანამშრომლოს კერძო კომპანიებთან და ფონდებთან, რათა მათთან ერთად მოიძიოს იშვიათ დაავადებათა მკურნალობისთვის და კვლევისთვის აუცილებელი სახსრები.
ინფორმაციაზე ხელმისაწვდომობა
იშვიათ დაავადებებზე სანდო, ყოვლისმომცველი კვლევები იშვიათად ტარდება – ამის მიზეზი დაავადებულთა სიმცირე და შესაბამისად, მედიკამენტებსა თუ მკურნალობის სხვა მეთოდებზე არსებული დაბალი მოთხოვნაა.
იშვიათი დაავადებების შესახებ ინფორმაციის ხელმისაწვდომობა პრობლემურია არა მხოლოდ საქართველოში, არამედ სხვა, ბევრად უფრო განვითარებულ და მდიდარ ქვეყნებშიც.
ფედერალისტების რეფორმით, ჯანდაცვის სისტემისთვის პრიორიტეტი იქნება, უზრუნველყოს იშვიათი დაავადებების მქონე ადამიანების წვდომა საჭირო ინფორმაციაზე, მიმდინარე კვლევებზე, საერთაშორისო პროექტებზე და სხვადასხვა ქვეყანაში ახლადდანერგილ მკურნალობის მეთოდებზე.
ინფორმირება განგრძობითი, უწყვეტი პროცესია, რომლისთვისაც ჯანდაცვის სისტემამ ყველა შესაძლო ინსტრუმენტი უნდა გამოიყენოს: იქნება ეს მედია, ონლაინპლატფორმები, თუ სპეციალური სახელმწიფო ცხელი ხაზი.
